远大医药集团卡谷氨酸分散片获批，填补了高氨血症患者无药可用的空缺

高血氨症，既是临床上的罕见病，又是危重症。它是一种由于人体内氨含量过高而引起的疾病。氨是一种含氮的化合物，在人体内主要通过肝脏进行代谢，生成尿素，然后由尿液排出体外。当肝脏功能受损，或者由于某些原因导致肠道吸收氨过多，而肝脏无法有效排出时，就会引起血液中氨的含量过高，即高血氨症。

高血氨症的症状主要表现在神经和精神方面。患者可能会出现诸如反应迟钝、意识模糊、焦虑、抑郁等精神症状。在神经系统中，可能会出现肌肉无力、颤抖，甚至抽搐等症状。在更严重的情况下，可能会出现昏迷，甚至死亡。降低血氨浓度是缓解病情的主要疗法。卡谷氨酸作为高氨血症的一线治疗药物，不仅能用于高氨血症的急性期解救，且长期使用可维持血氨稳定，减少高氨血症发作次数，减少急诊就诊次数，改善营养状况和一般情况。该药物已先后在全球54个国家和地区获得孤儿药资格认定和上市批准，进一步证明了其疗效和安全性。但大多数患者需长期用药，患者的医疗负担较重。

2023年9月，远大医药集团有限公司（简称远大医药，0512.HK）发布公告，自主研发的卡谷氨酸分散片获得国家药品监督管理局颁发药品注册证书，使用商品名“安维得?”。该产品为国内首仿，用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症、异戊酸血症（IVA）、甲基丙二酸血症（MMA）或丙酸血症（PA）所引起的高氨血症。

卡谷氨酸分散片作为公司瞄准心脑血管急救板块重点布局方向的产品之一，预期可进一步降低中国患者的用药负担。从公共卫生的角度而言，卡谷氨酸分散片药物可及性增加，有助于促进改善上述疾病的治疗现状，降低高氨血症的发作次数，提升患儿的营养和发育，从而极大程度上降低高氨血症发作导致的病死率、致残率。

心脑血管急救板块是远大医药集团重点布局领域，公司已有近30个品种获批上市，在研产品超过20款，涉及多款罕见病药物，用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液用散上市申请在审中。

总的来说，远大医药集团自主研发的卡谷氨酸分散片获得国家药品监督管理局颁发的药品注册证书，是其在医药领域取得的一项重要成就。这一药物的上市，有望为更多罕见病患者带来福音，推动中国罕见病治疗领域的发展。

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